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药物/医疗器械临床试验中，根据试验目的不同，需采用不同检验来验证假设。实际应用中，大家常听说非劣效、优效、等效等名词，傻傻分不清楚。本文将从实例角度，对三者戏说漫道，以作区分，望行业内小白也能知其一二，此心甚慰！
奥家有两位千金，小彤和小依，均貌美如花。小彤稍年长，已到了谈婚论嫁的年纪，追求者甚众。小彤也是精挑细选，终于觅得一位如意郎君，小伙长的贼精神，英俊帅气，高大威猛，身高足有一米八。
小依也到了如花似玉的年纪，看到姐姐幸福美满，十分羡慕，也希望找一个自己满意的男友。那么问题来了，什么样条件的男友，小依才会认为满意呢？
这里首先涉及到临床试验中选取主要评价指标的问题。用帅来评价可以吗？所谓萝卜青菜，各有所爱，帅这个东西，太主观了，每个人对帅都有自己的定义，人们常说一朵鲜花插牛粪，那是外人的眼光来评价，鲜花自己可能觉得赏心悦目。因此太主观的指标不太好量化，还是换个标准吧。这也就是为什么临床试验中，问统计专家该采用什么主要指标评价产品性能的时候，他们总建议采用客观性评价指标（可测量可量化），而不推荐使用主观性指标。
那么该采用什么指标呢？身高（高优指标，越高越好的指标）！这也是众多女生比较喜爱的主要择偶标准之一，客观且好量化。那好，就采用它来作为小依择男友的评价标准吧。问题接着来了，到底多高，才是小依对男友满意的身高呢？小依听取了众多闺蜜的意见，大致分成了三类，转换成统计术语如下：
（1）非劣效：可以比姐夫矮一点，但是不能矮太多。多少不算矮太多呢？以姐姐小彤男友的身高作为阳性对照，小依认为，5厘米（非劣效界值）是她可以忍受的差距。根据这条标准，小依找的男朋友可以比1.80m高，但最低不能低于1.75m（图1），这就是大家常说的非劣效的概念，很明显，这是个单侧的比较。
图1 非劣效图示
（2）优效：比姐夫高。也就是说，小依将来找的男朋友，一定要高于1.80m。1）假如小依只要男友高于姐夫就好，那么将来男友的身高-姐夫的身高>0cm（优效界值1）即可(图2)；2）假如小依对未来男友的身高很有信心，认为肯定可以超过1.85m，那么1.85m-1.80m=5cm（优效界值2），将来男友的身高，只有高于1.85m，才算合格（图3）。此种情况下，假如将来男友在1.80-1.85m之间，都不算合格，更别说低于1.8m了。这就是大家常说的优效的概念，很明显，优效也是个单侧的概念，只不过男友合格的标准与非劣效的不一样。
图2 优效图示1（Δ=0cm）
图3 优效图示2（Δ=5cm）
（3）等效：不能比姐夫高太多，也不能比姐夫矮太多。小依认为，将来的男友，要跟姐夫身高差不多。怎么定义这个差不多呢？这里涉及到双单侧的概念，即可以矮一点，但不能矮到不能忍受（下侧等效），也可以高一点，也不能太高了，出现萌萌身高差也不太好（上侧等效）。假如矮的容忍度和高的容忍度是一样的，那么，就是两侧界值一样的等效检验。1）矮不超过5cm（下侧等效界值1），高不超过5cm（上侧等效界值1），在1.75-1.85m之间，就算差不多（图4）；2）假如小依对矮的容忍度只有5cm（下侧等效界值2），而对高的容忍度可以多一些，比如8cm（上侧等效界值2），即未来男友身高1.88m也OK，也就是1.75-1.88m之间，都算差不多（图5）。这里，等效说的不是双侧检验，而同样也是单侧检验，只不过是两个单侧，即双单侧检验（TOST, two one-side test）。通常实际应用中，经常双单侧的界值一样（第1种情形），让大家误以为是双侧检验而已。
图4 等效图示1（Δ1=-5cm，Δ2=5cm）
图5 等效图示2（Δ1=-5cm，Δ2=8cm）
好了，这里就通过实例，给大家简单介绍了非劣效、优效和等效的概念。例子只是为了给大家普及概念，严谨性有欠缺，各位看官不必较真，当然，如有谬误之处，也敬请批评指正：
1）临床试验通常通过收集一定数量的样本来说明总体的情况，本示例仅通过单个样本来普及概念，切莫较真；
2）这里的阳性对照，其实隐含了一个条件，就是姐姐男友的身高够高，比一般男性平均身高要高，姐姐比较满意这个身高（阳性）；
3）这里的界值，5cm也好，8cm也好，到底怎么来的？这就涉及临床试验另一个比较常见的问题，即界值选取的问题了。各位看官，预知后事如何，敬请期待下回分解！
该文由奥咨达生物统计部范安整理提供
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