【科普】临床研究假设检验方法——差异性、优效性、等效性和非劣效性检验的区别

2018-09-13 17:00  阅读数:81 标签:

在临床研究工作中,我想大部分临床研究者都听说过优效性、等效性和非劣效性检验等,但有很多人尚不太清楚它们之间的区别,本期我们将和大家一起来讨论这一问题。


1、什么是差异性检验?


差异性检验,大家天天都在用,其实大家的论文里大部分用的都是差异性检验。比如独立样本t检验,两个可选的假设分别是A=B和A≠B。这就是差异性检验,或者叫不等的检验,意思就是A和B两组有差异、不相等。什么意思呢?就是检验A-B=0这一公式成立与否。


比如同一批病人,我们随机分成A和B组,然后检验A组和B组患者血红蛋白水平的高低,这就是差异性检验。即A组和B组之间有差异,什么叫有差异,就是两组间的差异不等于0。


跟上述内容相反的是,当我们将A组和B组之间的差异跟一个既定的值(Δ)比较时,就产生了一系列的检验,如优效性、等效性和非劣效性检验。


优效性、等效性和非劣效性检验1


2、什么是优效性、等效性和非劣效性检验?


上述三种检验在临床药物试验中应用最多,当我们研制一种新药物的时候我们总是盼着新药的疗效比较好,或者跟旧药差不多。我想没有人会盼着研制的新药的疗效差于旧的药物,那么还研制它干嘛啊。


基于上述三种情况,就提出了三个用于新药临床试验的检验思路,分别是优效性、等效性和非劣效性检验。下面分别说明,先假设一个例子,某研究者要研究A药与B药的关系,他能够接受的差值是Δ。


优效性、等效性和非劣效性检验2


2.1 优效性检验


研究目的:A药的效果好于B药。


研究假设:(1)无效假设:A-B≤Δ;(2)备择假设:A-B>Δ。


备注:用来证实新药A的效果好于旧药B,来判断新药A上市的情况。它是一个单侧的检验。


2.2 等效性检验


研究目的:A药的效果等于B药。


研究假设:(1)无效假设:A-B≤-Δ或A-B≥Δ;(2)备择假设:-Δ<A-B<Δ。


备注:常用于同一活性成分的药物之间的疗效比较,证实的是A药和B药的疗效相当。它可以是单侧也可以是双侧的检验。


2.3 非劣效性检验


研究目的:A药的效果不差于于B药。


研究假设:(1)无效假设:A-B≤-Δ;(2)备择假设:A-B>-Δ。


备注:如果A药因给药方便、耐受性好等原因,只要A药的疗效不差于B药即可。非劣效性检验的样本量估算与等效性检验基本一致,不同是非劣效检验是单侧检验,而等效性检验单侧、双侧均可。


界值


3、在优效、等效和非劣效检验中临界值Δ取多少合适?


临界值Δ的大小应该由临床专家来确定,一般是从专业角度反复论证并结合。不同的研究、不同科室的课题应该有自己的Δ,如有人提出[1]血压可取Δ=5mmHg,胆固醇可取Δ=0.52mmol/L(20mg/dl),白细胞可取Δ=500个/mm3等,当Δ难以确定时,可酌情取1/5-1/2个标准差或对照组均数的1/10-1/5。


我觉得Δ的确定至关重要,最好还是要参考本领域的大部分研究以及专家学者的意见来确定。


以上内容参考自《医学统计学》,由孙嘉伟整理提供


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